선천적으로 앞을 못 보는 시각장애인들에게 빛을 던져줄 수 있는 신약이 나올 것으로 기대가 높아지고 있다.
미국 식품의약국(FDA)이 선천적 실명 환자를 대상으로 만들어진 유전자 신약 판매를 지난 19일(현지시간) 승인했다.
월스트리트저널(WSJ) 등 주요외신은 이날 일제히 “FDA가 최초로 단일 유전자질환에 대한 유전자 신약 판매를 허가했다”며 “이번 신약 승인 소식이 선천적으로 시력을 잃은 희귀병 환자들에게 희망이 될 것으로 전망된다”고 보도했다.
제약회사 ‘스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)’가 개발한 ‘럭스터나(Luxturna)’는 돌연변이에 의한 시력상실을 개선하기 위해 개발된 유전자 신약이다.
FDA가 최근 승인한 세 번째 유전자 치료제이자 단일유전자질환 치료제로서는 최초로 승인한 치료제인 럭스터나는 환자의 망막세포에 직접적으로 정상적 유전자를 주입해 유전자 변이를 교정하게 된다.
스파크 측은 “완전한 실명을 야기하기도 하는 망막 디스트로피(retinal dystrophy)는 어린 아이들에게서 종종 나타난다”며 “이번 FDA의 승인으로 약 3,000명의 선천적 실명 환자들의 삶에 큰 변화가 있을 것”이라고 발표했다.
다만, 스파크측 은 신약 가격이 높다는 이유로 내년 1월까지 가격을 밝히지 않을 예정이다.
그러나 일각에서는 럭스터나의 가격이 100만달러(약 10억8,600만원) 안팎이 될 것으로 예상하고 있다.
앞서 제프 마라초 스파크 CEO가 지난 11월 실적발표 자리에서 “우리가 개발하고 있는 신약인 럭스터나의 가격은 100만달러 규모가 될 것”이라며, “지속적으로 악화되는 환자의 시력을 회복시킬 수 있다면 이정도의 신약 가격은 정당한 것”이라고 말했다.
